武汉开出首张处方!血管性血友病患者有了创新疗法
2025-06-18 17:13:00 来源:极目新闻

新闻通讯员 刘逸展

5月22日,中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学血液病学研究所所长胡豫教授开出重组血管性血友病因子(rVWF)注射用伏尼凝血素α在武汉的首张处方,标志着该创新药物在中国正式进入临床使用。作为全球首个且目前唯一一个重组血管性血友病因子产品,注射用伏尼凝血素α将为国内血管性血友病(VWD)成人患者带来精准的创新治疗选择。

35岁的黎女士(化姓)是一位来自武汉的准妈妈,同时也是一位血管性血友病患者。自怀孕以来,她的待产包里常备凝血急救药品。怀孕19周的黎女士,担心羊水穿刺可能引发大出血,迟迟未进行相关检查。近日,她在华中科技大学同济医学院附属协和医院获得了注射用伏尼凝血素α在武汉的首张处方,在这一创新药物的护航下,该院血液科联合妇产科团队,在孕周允许的最后时限内为黎女士完成了羊水穿刺检测,目前复查结果正常。

血管性血友病是一种遗传性出血性疾病,患者由于基因突变引起血管性血友病因子数量减少或功能异常,从小常发生皮肤和黏膜出血事件,严重时甚至会发生内脏出血,甚至危及生命。武汉协和医院血液科主任医师王华芳教授提醒,不同于A型血友病和B型血友病,该病在男女群体中均可发生。其中,女性患者月经增多、产后出血风险较高,生育能力大多受影响。目前,我国血管性血友病首诊误诊率超过40%,有些患者需要辗转多家医院才能明确诊断。

中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学血液病学研究所所长胡豫教授表示,多年来,国内血管性血友病患者由于缺乏针对性疗法,在紧急情况下大多依靠新鲜血浆或冷沉淀等血浆制品进行治疗,但不同血浆制品中含有的血管性血友病因子不确定、批次不稳定,临床很难根据患者的实际需求进行剂量调整,经常无法满足治疗需求。注射用伏尼凝血素α正式投入临床,填补了我国血管性血友病替代疗法的临床空白,不仅让医生有了帮助血管性血友病患者的新武器,更将大幅助益我国加强血管性血友病的临床规范化诊疗。未来,期待会有更多的血管性血友病患者通过这一创新疗法提高生活质量,重获“自由人生”。

作为目前全球首个且唯一采用基因重组技术生产的重组血管性血友病因子,注射用伏尼凝血素α具有完整的多聚体结构,含有超大多聚体(ULMs),半衰期长,可有效实现血管性血友病的精准替代治疗,并为患者提供个性化的出血控制方法,没有血源感染风险。

据悉,自2025年8月起,注射用伏尼凝血素α将纳入由政府指导的武汉市专属惠民保障——《“福汉康2025”罕见病药品目录》,可有效降低武汉血管性血友病患者医疗费用负担。该项保险不设置年龄、户籍、既往病史、健康状况、职业类型等限制条件,武汉市基本医疗保险参保人员(包括武汉市职工医保、城乡居民医保参保人员)、湖北省本级医保参保人员、市直属机关单位、在汉高校职工均可参与投保享受保障待遇。

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