本报讯(记者王恺凝通讯员蔡雄蔡敏常宇)“为了治疗双盲症我走了不少弯路。”昨天,本报《基因治疗让双盲症女孩重见光明》刊发后,20岁的咸宁患者小张向本报热线82333333求助,希望能报名参加双盲症的临床实验。
三年前正准备高考的小张视力突然急剧下降,在当地医院检查后排除是普通近视,父母带她四处求医,最终在北京一家医院被确诊为“双盲症”。西药、中药、针剂……三年来,小张遍寻偏方,但都没有任何效果。直到昨天看到本报关于基因治疗“双盲症”的报道,她才感到绝处逢生。
“双盲症是基因突变导致,只能基因治疗,用人工DNA来弥补突变基因功能。”同济医院眼科教授李斌说,2010年他注册了国际临床研究网站,发布“双盲症”研究计划后,不仅国内有数百位患者想参加临床试验,还有来自美国、乌克兰、意大利等国家的患者通过邮件等各种方式联系,希望来武汉治疗,乌克兰的患者甚至寄来了血样。
但是,申请临床试验是有程序的,而且所有药物已经全部用在了第一批参加试验的患者身上,目前只能先登记,等下一批试验。听到这个回复,小张非常失望。
在李斌教授研究双盲症两年后,美国和法国的眼科专家才开始进行临床试验,而国内目前尚未有医院进行此病的研究。“研究者必须是具有分子生物学背景的眼科医生。”进行研究前,李斌曾在中山大学分子医学中心专门学习了两年生物学技术。他解释,因为这个病是线粒体DNA突变导致的,线粒体DNA编码和核DNA编码不一样,药物如何从细胞核进到线粒体是研究难点。
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